天士力:PXT3003快速获批开展ⅲ期临床,孤儿药上市进程进一步加快
事件
PXT3003获得Ⅲ期临床试验批件 公司发布公告,2018年5月28日公司控股子公司天士力基因网络公司(持股比例65%)收到国家食药监总局核准签发关于药品PXT3003的《药物临床试验批件》,后续将按照该批件要求启动用于支持中国注册的国际多中心III期临床试验研究准备工作。
简评
基于海外研发进展顺利,国内快速获批开展Ⅲ期临床 此前,PXT3003项目已在全球开展临床试验,在欧洲豁免了I期临床研究,且完成了80例病人的II期临床研究,II期临床的有效和安全性结果提示了PXT3003具有明确的临床价值。目前,PXT3003正在欧美开展的国际多中心III期临床研发进展顺利,2017年11月份完成的盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果。PXT3003于2018年3月28日被CDE第27批纳入优先审评目录,纳入理由为罕见病。
我们认为:1)PXT3003一方面欧美研发进展顺利,一方面受益于我国优先审评政策,用时45个工作日快速获准开展国内III期临床试验;2)本次CDE特批PXT3003跳过I、II期临床试验并且晚于国际III期临床试验直接开展国内III期临床试验,表明CDE对PXT3003的认可,同时有望缩短PXT3003的上市进程;3)最
快有望2020年获批上市:根据海外研发计划,PXT3003欧美III期临床试验将于2018年底结束,2019年6月有望向FDA提交NDA申请,海外III期临床试验无亚裔人种数据,届时公司将与CDE讨论使用海外数据提交国内新药申请,则PXT3003最快有望2020年国内获批。若CDE不同意使用海外数据提交新药申请,则公司使用国内启动的III期临床试验数据用于新药申请,保守估计国内III期临床试验有望近期启动,2020年完成试验,2022年获批。
全球首款治疗CMT1A药物,PXT3003前景广阔
PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症的药物,是法国Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物网络药理学分析,在已上市的2000余种药物分子中,筛选得到的能够下调PMP22表达的创新复方药物,由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成。腓骨肌萎缩症是临床最常见的具有高度临床异质性和遗传异质性的周围神经退行性遗传性病变,欧美发病率为1:3300~1:2500,日本发病率为1:9200,临床主要表现为四肢无力,大部分患者需要借助轮椅生活,目前临床尚无治疗该疾病的药物。相关研究表明,估计中国CMT1A存量患者5万人,人均年用药治疗费用5万元,假设用药转化率为10%,每年约有1万人采用PXT3003药物进行治疗,未来市场规模将在5亿元以上。天士力基因网络公司拥有PXT3003项目在大中华区(中国大陆、香港、台湾和澳门)的研发、生产及商业化权益,同时拥有PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。
盈利预测与投资评级
我们认为:1)公司渠道控货因素逐步解除,经营触底反弹,经营进入新周期;2)生物药板块分拆上市,一方面将实现估值重构提高公司整体价值,另一方面有助于公司打造国际领先的生物药平台;3)创新研发管线已现规模,中药化学药生物药协同发展,受益于国内创新政策环境逐步向好,有望加速新药上市速度;4)普佑克是特异溶栓新星,竞争优势明显,医保+指南推动其全年持续放量;5)丹滴在糖网适应症和FDA申报方面的进展有望继续推动稳健增长;6)营销集团挂牌新三板步入自主融资发展新道路,解除对公司资本依赖,并购整合能力进一步加强,强者更强。我们预计公司2018-2020年实现营业收入分别为190.28亿元、226.28亿元和268.56亿元,归母净利润分别为16.28亿元、19.67亿元和23.99亿元,折合EPS分别为1.51元/股、1.82元/股和2.22元/股,维持买入评级。
风险分析
产品降价风险、新药研发失败风险、原材料及动力成本涨价风险、投资并购失败风险等。
T89在FDA申报上市,过程漫长、关键环节较多,技术、政策、审批及临床试验等关键环节存在失败风险。