天士力:PXT3003纳入优先审评,创新研发管线再下一程
事件
PXT3003进入批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示名单3月28日,CDE发布第27批拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示,天士力PXT3003位列其中,申请事项为新药临床,申请理由为罕见病。
简评
投资法国Pharnext斩获PXT3003大中华区销售权
2017年5月10日,天士力向Pharnext公司投入总额为2000万欧元的投资,其中包括股权投资、可转债投资,并和Pharnext以及Pharnext公司的创始人DanielCOHEN先生三方同意共同在中国天津设立合营公司(即天士力基因网络公司,天士力控股)。各方同意将Pharnext目前正在研发的PXT3003药物在大中华区域内的临床实验,产品上市,制造以及销售的权利一次性(200万欧元)转让给合营公司。天士力基因网络公司拥有PXT3003项目在大中华区(中国大陆、香港、台湾和澳门)的商业化权益,同时拥有PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。
全球首款治疗CMT1A药物,PXT3003前景广阔
PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症的药物,已分别被欧盟EMA和美国FDA授予孤儿药地位。腓骨肌萎缩症是临床最常见的具有高度临床异质性和遗传异质性的周围神经退行性遗传性病变,患病率约为1/2500,临床主要表现为四肢无力,大部分患者需要借助轮椅生活,目前临床尚无治疗该疾病的药物。
相关研究表明,该款药物最早有望于2019年在美国上市销售,估计全球销售峰值约15-20亿美元。估计中国CMT1A存量患者5万人,人均年用药治疗费用5万元,假设用药转化率为10%,每年约有1万人采用PXT3003药物进行治疗,未来市场规模将在5亿元以上。
海外进展顺利,国内纳入优先审评,加快上市进度
海外研发进展方面,2017年12月,Pharnext公布,其用于治疗腓骨肌萎缩症Ⅰ型(CMT1A)的新药PXT3003在美国FDAⅢ期临床试验进展顺利,盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果,试验数据表明该临床试验可以在不增加病人样本量的情况下按照原计划进行。2015年开始,PXT3003在全球进行为期15个月的多中心、随机、双盲、以安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。已在欧洲、美国及加拿大的30个地点招募了323位轻度至中度的CMT1A患者。该项研究预计于2018年年底完成。
国内方面,PXT3003纳入优先审评,我们认为:1)本次PXT3003纳入优先审评有望为公司新药临床申请节约约半年时间;2)结合该药在全球多中心开展临床三期试验的正向进展,未来经过与CDE的沟通,有望启动同步研发双报,于中国直接开展3期临床试验,加快上市;3)参考海外研发经验,有望降低国内临床试验风险。
盈利预测与投资评级
我们认为:1)近期,公司实际控制人增持,彰显未来发展信心;2)随着公司渠道调整影响解除,部分品种将恢复增长,看好复方丹参滴丸价格调整带来的长效影响和普佑克在未来几年的放量增长拉动医药工业板块稳健增长;3)创新研发管线已现规模,中药化学药生物药协同发展,受益于国内创新政策环境逐步向好,有望加速新药上市速度;4)营销集团挂牌新三板步入自主融资发展新道路,解除对公司资本依赖,并购整合能力进一步加强,强者更强。预计公司2018-2020年实现营业收入分别为190.28亿元、226.28亿元和268.56亿元,归母净利润分别为16.28亿元、19.67亿元和23.99亿元,折合EPS分别为1.51元/股、1.82元/股和2.22元/股,维持买入评级。
风险分析
PXT3003新药研发失败风险。