生物医药行业专题报告:CAR-T疗法产业化开启新纪元,打开百亿级别新市场

细胞治疗政策正式出台,打开百亿级别新市场。1)对细胞治疗产品在药学研究(GMP)、非临床研究(GLP)和临床研究(GCP)方面进行规范,核心是:紧抓安全+弹性审查。2)假设治疗费用为35万元(参考诺华Kymriah美国定价47.5万美元和Kite Yescarta美国定价37.5万美元,按中美之间的人均GDP比例进行转换),考虑CAR-T疗法的渗透率,我国每年新增血液瘤(白血病+骨髓瘤+淋巴瘤)的市场空间总计约达185亿元。

    南京传奇生物(金斯瑞生物全资子公司):国内首家申报CAR-T临床。1)LCAR-B38M(BCMA)治疗多发性骨髓瘤疗效显著(客观缓解率达到97.5%),按照治疗类生物制品1类/新药进行临床申报,并纳入优先审评。2)与制药巨头杨森强强联合,共同面向全球开发、生产及商业化推广。3)多发性骨髓瘤CAR-T疗法的市场规模将达到96亿元(假设定价约50万元/参考骨髓移植,渗透率50%)。

    科济生物(佐力药业持股7.85%):国内首个实体瘤CAR-T临床受理。1)专注于实体瘤CAR-T疗法,开展了全球首个针对肝癌的CAR-GPC3T细胞疗法临床,12月28日获CFDA临床受理。2)肝癌CAR-T疗法的市场规模将达到245亿元(假设定价约30万元/参考索拉非尼,渗透率50%)。

    博生吉安科(安科生物持股59.2%):CD19-CAR-T有望第一批申报临床。1)CD19-CAR-T治疗B-ALL疗效显著(完全缓解率接近90%),优于国外上市的同类产品。还有7项CAR-T疗法在研,MUC1-CAR-T主要针对实体瘤(肺癌和胰腺癌)。2)建立全套CAR-T制备的GMP生产工艺和严格的质控措施,整个流程能够压缩到10天左右。3)CD19-CAR-T治疗B-ALL的市场规模将达到14亿元(假设定价约48.5万元/参考诺华Kymriah美国定价47.5万美元,渗透率50%)。

    复星凯特(复星医药持股50%):复制Yescarta的美式生产。1)复星医药联手Kite Pharma布局中国,获得KTE-C19(商品名为Yescarta)在中国的商业化权利以及后续产品(TCR细胞治疗产品KITE-439和KITE-718)授权许可的优先选择权。2)复星凯特推进Yescarta技术转移的硬件设施和核心团队已经到位,国内上市有望加快审批。按照Kite Pharma的生产工艺标准,建成了符合全球最新GMP标准的封闭式用于细胞制备的超净实验室(2000平方米,年产能500人份),核心人员的操作完全按照Kite Pharma的SOP进行。3)Yescarta治疗B-NHL的市场规模将达到24亿元(假设定价约40万元/参考Yescarta美国定价37.3万美元,渗透率50%)。