医药行业:复星凯特启动细胞治疗基地

事件:12月5日,复星医药(2196.HK)旗下合资公司复星凯特在上海张江举行细胞治疗基地启动仪式暨CAR-T科学研讨会。2017年1月,复星医药与KitePharma在中国合资成立复星凯特,复星医药由此获得Kite的CAR-T疗法KTE-C19在中国的商业化权利以及后续产品的优先授权。10月18日,KTE-C19(商品名Yescarta)获美国FDA批准上市,用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。Yescarta是全球第二款获批的CAR-T疗法。FDA公布,经Yescarta治疗的完全缓解率达到51%,即51%患者的癌细胞完全清除。该基地的成立将助力推进Yescarta以及其他CAR-T产品在中国的技术转移、制备验证等工作。Yescarta有望成为第一个在中国转化落地获批的细胞治疗产品。

    CAR-T是颠覆性的肿瘤治疗新技术,技术难度非常大。现有肿瘤治疗方法的临床效果主要是在一段时间内提高患者生存率,而CAR-T通过自身免疫系统“升级”,使得彻底清除肿瘤细胞成为可能。该疗法首先从患者体内分离出T细胞,在体外进行基因修饰使得T细胞表达可特异性识别肿瘤细胞的“嵌合抗原受体CAR”,再将CAR-T细胞进行体外扩增,最后输回患者体内发挥杀死癌细胞的作用。每一步的技术难度都非常高。目前的临床试验表明CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液肿瘤中取得了显著疗效,但对于实体瘤的治疗仍有诸多技术难关需要攻克。此外,CAR-T疗法目前仍然存在复发率高、在个别患者身上副作用(细胞风暴因子、神经毒性)强烈等问题。

    CAR-T市场潜力巨大。CoherentMarketInsights预计2017年全球CAR-T市场规模约7200万美元,到2028年将达到85亿美元。我国癌症患者每年新增超过300万人,其中白血病患者每年新增约7.5万人,淋巴癌新增患者约8.8万人,对CAR-T产品的临床需求十分迫切。

    美国处于CAR-T研发全球领先地位。Novartis(诺华)、KitePharma(凯特)和JunoTherapeutics在CAR-T领域处于领先地位。Cellectis、Bluebird辉瑞等也在进行相关研发。各公司主要通过不同适应症、不同靶点、安全性、以及生产工艺进行差异化竞争。今年8月,诺华的CAR-T疗法CTL019(商品名Kymriah)获FDA批准上市,用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病,成为全球首个上市的CAR-T产品,定价47.5万美元。2个月之后Yescarta获批,定价37.3万美元。

    中国药企快速跟进。2016年4月,药明康德与Juno合资成立药明巨诺,获得在中国进行CAR-T产品的开发和商业化权利。2017年1月,复星医药与KitePharma在中国合资成立复星凯特,由此获得Kite的CAR-T疗法KTE-C19在中国的商业化权利以及后续产品的优先授权。此外,吉凯基因、西比曼生物科技、科济生物、恒润达生生物等也有多项CAR-T产品处于临床I期或临床前研究阶段。业界预计国内首个CAR-T产品会在2020-2022年上市。