舒泰神（北京）生物制药股份有限公司关于注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定的公告
本公司及董事会全体成员保证信息披露内容的真实、准确和完整，没有虚假记载、误导性陈述或重大遗漏。
近日，舒泰神（北京）生物制药股份有限公司（以下简称“舒泰神”或“公司”）产品bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗A型血友病和B型血友病适应症获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。现将有关情况公告如下：
一、基本情况
1、药品名称：注射用STSP-0601
2、申请编号：DRU-2024-10074
3、适应症：用于治疗A型血友病和B型血友病
4、申请人：舒泰神（北京）生物制药股份有限公司
5、审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》（21 U.S.C. 360bb）第526 条的规定，同意你公司关于bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗A型血友病和 B 型血友病的孤儿药认定申请。请注意，所授予的认定比您在认定申请中提出的适应症范围更广，即“伴抑制物血友病A或B患者的出血治疗”包含在该孤儿药认定范围内。
二、药品的其他情况
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组
织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。注射用STSP-0601是国家1类治疗用生物制品，2019年07月31日，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601开展临床试验，适应症为“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”，已于2021年08月完成伴抑制物患者的I期临床试验（登记号：CTR20191930），安全性和耐受性良好；2021年09月，启动了注射用STSP-0601 Ib/II期临床试验（登记号：CTR20211762）；2022年09月，被纳入突破性治疗品种名单；2023年11月，取得关于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的Ib/Ⅱ期临床试验临床研究总结报告。2022年09月，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601新增适应症开展临床试验，新增适应症为“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”；2023年01月，完成II期临床试验的首例受试者给药；2023年12月，取得关于不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的II期临床总结报告。
三、本次获得美国FDA孤儿药认定的影响
本次注射用STSP-0601用于治疗A型血友病和B型血友病适应症获得孤儿药资格认定后，有助于加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受 7年的市场独占权。
四、风险提示
本次获得孤儿药资格认定后，公司仍需就STSP-0601项目用于治疗A型血友病和B型血友病适应症的后续临床试验、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商，能否通过 FDA 的最终批准、获批上市及上市时间具有不确定性。获得FDA 上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，则需进一步证明该药物在临床上具有优效性，否则将失去作为孤儿药享有的政策支持。
公司本次取得注射用STSP-0601用于治疗A型血友病和B型血友病适应症的孤儿药资格认定后，不会对公司当前业绩产生重大影响。后续临床试验阶段是否顺利、能否获得生产批件、具备上市资格尚存在诸多不确定。公司将积极推进
上述研发项目，并按有关规定对该项目后续进展情况及时履行信息披露义务。
特此公告
舒泰神（北京）生物制药股份有限公司董事会2024年06月28日